Генотерапия

В получении трансгенных растений заинтересованы в основном производители. Совсем иначе люди относятся к генодиагностике и генотерапии, тем более что в разряд перспективных объектов генно-инженерных технологий входят не только относительно редкие наследственные болезни, но и такие распространенные, как рак и инсульт. Генотерапия – способ лечения заболеваний (как наследственных, так и приобретенных), вызванных нарушением работы генов. Он заключается во введении здоровых генов с целью исправления либо компенсации функций дефектных генов.

Уже достигнут успех (вплоть до полного исчезновения симптомов) в лечении врожденного наследственного иммунодефицита, вызываемого дефектом одного гена, структура которого расшифрована и функция предположительно ясна. В отношении других наследственных и приобретенных болезней успехи не столь очевидны. Связано это в первую очередь с тем, что взаимосвязь между геном и признаком нелинейна и неоднозначна. И чтобы понять, как те или иные нарушения в структуре и/или работе гена приводят к тем или иным сбоям в работе органов и организма в целом, недостаточно знать, где ген находится и как он устроен. Необходимо представлять себе, как регулируется его работа.

Все больше ученых приходит к выводу, что эволюция шла не столько путем изменения количества и структуры генов, сколько путем совершенствования систем управления их работой.

Экспериментальными моделями для изучения этого процесса служат животные. Но! Регуляция активности генов у человека и животных не происходит одинаково. Иначе человек не был бы человеком, ведь, например, 99 % генов человека и мыши совпадают!

Данный текст является ознакомительным фрагментом.